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(資料圖片僅供參考)

今日，BioMarin Pharmaceutical宣布接獲通知，美國(guó)FDA不再計(jì)劃召開咨詢委員會(huì)會(huì)議討論Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。Roctavian為BioMarin所開發(fā)的血友病A基因療法，行業(yè)媒體Endpoints指出，這個(gè)決定或許意味著這款創(chuàng)新療法的上市之旅會(huì)更為通暢。

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而導(dǎo)致的一種罕見遺傳性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，導(dǎo)致凝血障礙。血友病A以反復(fù)出血及其相關(guān)并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)，其中約80%為關(guān)節(jié)出血，其并發(fā)癥主要是慢性出血性關(guān)節(jié)病變，且可導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)畸形。目前，血友病A的主要治療手段是定期輸注凝血因子VIII，但頻繁的輸注給患者的生活帶來了極大不便。

Roctavian是使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因。它的優(yōu)勢(shì)在于患者可能只需要接受一次治療，肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)凝血因子VIII，從而不再需要長(zhǎng)期接受預(yù)防性凝血因子注射。美國(guó)FDA于2017與2021年分別授予此基因療法突破性療法認(rèn)定（BTD）與再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）。此療法亦同時(shí)獲得美國(guó)FDA與歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格（ODD）。今年8月24日，歐盟委員會(huì)（EC）批準(zhǔn)此基因療法有條件上市，用于治療血友病A。

BioMarin的BLA遞交包含公司對(duì)之前FDA完全回應(yīng)信函（CRL）的回應(yīng)，以及GENEr8-1臨床3期試驗(yàn)的2年結(jié)果，與臨床1/2期試驗(yàn)的5年追蹤支持?jǐn)?shù)據(jù)。GENEr8-1試驗(yàn)結(jié)果顯示，Roctavian能夠穩(wěn)定和持久地控制出血。與入組前一年的數(shù)據(jù)相比，單次輸注Roctavian后，患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治療的年出血率分別降低了99%和84%（p<0.001）。總體來看，90%（121/134）的試驗(yàn)參與者沒有需要治療的出血事件，或者與接受凝血因子VIII預(yù)防性治療相比出血事件減少。

“BLA審查是一項(xiàng)動(dòng)態(tài)的過程，在我們?yōu)檠巡患者遞送一項(xiàng)潛力變革性療法的過程中，我們對(duì)于FDA持續(xù)的參與感到感謝，”BioMarin的全球研發(fā)總裁Hank Fuchs博士說道，“我們期待在審查過程中與FDA的進(jìn)一步對(duì)話?！?/p>