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與“常見病”相對(duì)應(yīng)，“罕見病”是指發(fā)病率相對(duì)較低的病種，種類極為繁雜，據(jù)世界衛(wèi)生組織估計(jì)，目前全球已知罕見病有上萬(wàn)種，患者已超過(guò)4億。

“你愿意花多少錢成為一個(gè)普通人？”罕見病醫(yī)生王大仔曾發(fā)出靈魂拷問(wèn)，直指患者群體面臨的突出而普遍的困境：沒有藥，或用不起藥，治療費(fèi)用動(dòng)輒數(shù)十萬(wàn)、上百萬(wàn)元，有時(shí)甚至要終身服藥，支付一張無(wú)止境的賬單。

近年來(lái)，從兩會(huì)代表委員到熱心網(wǎng)友，從國(guó)家、地方政府到企業(yè)和各類社會(huì)組織，越來(lái)越多的目光和力量正投向這個(gè)群體，加快探索我國(guó)罕見病用藥保障機(jī)制。

(相關(guān)資料圖)

代表委員聚焦罕見病用藥保障之困

繼2022年，“加強(qiáng)罕見病用藥保障”被寫入政府工作報(bào)告以來(lái)，今年全國(guó)兩會(huì)，罕見病再次成為多位代表委員熱議的話題之一。多位專家積極建言獻(xiàn)策，呼吁盡快構(gòu)建多層次罕見病醫(yī)療保障體系。

全國(guó)人大代表、中國(guó)工程院院士、哈爾濱醫(yī)科大學(xué)黨委書記、黑龍江省醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長(zhǎng)張學(xué)建議，要加快探索罕見病用藥保障的“中國(guó)模式”，將罕見病用藥保障機(jī)制納入《醫(yī)療保障法》。全國(guó)人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)提出，要建立罕見病藥品研發(fā)、生產(chǎn)綠色通道，鼓勵(lì)、支持加強(qiáng)罕見病等藥品的研制、生產(chǎn)和供應(yīng)，填補(bǔ)相關(guān)領(lǐng)域藥品空白；同時(shí)，完善相應(yīng)的配套保障體系，建立涉及罕見病高值藥物的用藥保障機(jī)制，包括專項(xiàng)基金、大病醫(yī)療保險(xiǎn)、財(cái)政出資、醫(yī)療救助、政策型商業(yè)保險(xiǎn)等。

全國(guó)政協(xié)委員、山東大學(xué)齊魯醫(yī)院血液科主任彭軍建議，建立多層次的罕見病醫(yī)療、用藥和社會(huì)保障機(jī)制，解決罕見病保障的困境。他提到，要建立科學(xué)適宜的罕見病高價(jià)值藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估機(jī)制，并將部分臨床需求迫切、醫(yī)保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品納入普惠險(xiǎn)保障范圍，有條件的省份也可以探索建立罕見病專項(xiàng)基金。

除了來(lái)自醫(yī)療系統(tǒng)的代表和委員，還有多位醫(yī)藥企業(yè)人士為罕見病防治發(fā)聲。全國(guó)人大代表、圣湘生物董事長(zhǎng)戴立忠，提交了關(guān)于探索罕見病防治“中國(guó)模式”的建議，由政府、市場(chǎng)、社會(huì)等提供多元保障，對(duì)基本醫(yī)保進(jìn)行補(bǔ)充，讓更多罕見病患者吃得起藥。全國(guó)人大代表、榮昌生物董事長(zhǎng)王威東，則提出了關(guān)于加快罕見病診療與管理專門立法的建議，立法主體內(nèi)容應(yīng)包括罕見病藥品醫(yī)療器械研發(fā)生產(chǎn)供給及激勵(lì)政策、配套醫(yī)療保障制度等。

這些聲音引起了社會(huì)的廣泛關(guān)注和討論。3月6日，在微博上發(fā)起了“我們應(yīng)怎樣關(guān)愛罕見病群體”投票活動(dòng)，不少網(wǎng)友參與互動(dòng)，并表示要“一起關(guān)注罕見病”。其中，得票最多的選項(xiàng)是“加強(qiáng)罕見病多層次醫(yī)療保障體系”，其次是“加大科研力度，增加可用藥品，解決用藥難問(wèn)題”。也有不少網(wǎng)友提到，要加大對(duì)偏遠(yuǎn)地區(qū)的醫(yī)療支持，緩解異地就診困境，并發(fā)揮公益力量，幫助貧困家庭。

不可承受之重

現(xiàn)在，我國(guó)各類罕見病患者有2000多萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人，也就是說(shuō)，在我們身邊，每100個(gè)人中就有1.5個(gè)罕見病人。

“其實(shí)患者的訴求都集中在用藥問(wèn)題上。診斷出來(lái)后要治療，一到這層，要不就沒有藥，要不就藥還沒有進(jìn)入醫(yī)保，患者用不起，這是現(xiàn)在的困難?！敝袊?guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康點(diǎn)明了患者們長(zhǎng)期面臨的困局。

研究顯示，目前，僅有5%的罕見病存在有效治療方法。即便是在有藥可治的前提下，國(guó)內(nèi)進(jìn)行罕見病藥物研發(fā)的企業(yè)極少，多數(shù)藥物依賴進(jìn)口，由于研發(fā)成本高、臨床試驗(yàn)開展困難，此前，這些藥物很少考慮在中國(guó)進(jìn)行申報(bào)，患者只能尋找海外代購(gòu)的幫助。然而，高昂的藥物研發(fā)成本分?jǐn)傇跀?shù)量不多的患者身上，便體現(xiàn)為價(jià)格奇高，部分罕見病又屬于慢性病，患者需要長(zhǎng)期用藥，望不到頭的賬單就成了不可承受之重。

以低磷性佝僂病為例，有一種名叫布羅索尤單抗的特效治療藥物，但一盒藥就要兩萬(wàn)多元，一個(gè)患者日常服用，每月就要花費(fèi)16萬(wàn)元；戈謝病患者的救命藥思而贊，一針要2.3萬(wàn)元，且需終身注射，不少患者靠賣房、四處借錢來(lái)籌集醫(yī)療費(fèi)用。病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)和弗若斯特沙利文咨詢公司聯(lián)合發(fā)布的《2023中國(guó)罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）顯示，根據(jù)中國(guó)罕見病聯(lián)盟對(duì)33種罕見病、共20804名患者的調(diào)研，有近三分之一的患者沒有或從未接受過(guò)治療，其中又有約一半的患者因無(wú)法負(fù)擔(dān)醫(yī)藥費(fèi)用從未進(jìn)行治療或放棄治療。

盡管一部分藥物已被納入醫(yī)保目錄，但在各地實(shí)踐中，落地情況差距很大。比如，各地區(qū)保障上限不一致，部分地區(qū)醫(yī)保封頂線無(wú)法保障罕見病患者持續(xù)用藥需求；或因藥品采購(gòu)數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)?？傤~控制等問(wèn)題，進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品無(wú)法在醫(yī)院購(gòu)買，此外，許多罕見病患者不需要住院治療，但根據(jù)多地醫(yī)保報(bào)銷規(guī)定，有些藥品只有住院患者才能報(bào)銷。

而且，限于經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平和醫(yī)?；鹬文芰?，部分價(jià)格非常昂貴的罕見病治療藥物尚未納入醫(yī)保用藥范圍。《報(bào)告》指出，目前，有16種罕見病的全部治療藥物（共計(jì)16種）均未納入醫(yī)保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費(fèi)用達(dá)幾十萬(wàn)元到上百萬(wàn)元。

社會(huì)各界共同探索

事實(shí)上，近年來(lái)，政府主導(dǎo)，社會(huì)多方聚力，助力解決罕見病患者用藥保障難題。

針對(duì)“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的困局，我國(guó)對(duì)罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。按照有關(guān)規(guī)定，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，在70日內(nèi)審結(jié)。目前，國(guó)家藥監(jiān)局已累計(jì)批準(zhǔn)60余種罕見病用藥上市，數(shù)量和速度快速提升。

越來(lái)越多罕見病藥品正被納入醫(yī)保目錄。國(guó)家醫(yī)療保障局醫(yī)藥管理司司長(zhǎng)黃華波曾介紹，在2022年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，對(duì)罕見病用藥開通單獨(dú)申報(bào)渠道，支持其優(yōu)先進(jìn)入醫(yī)保目錄。今年3月1日起正式實(shí)施的2022版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，又將7種罕見病藥品納入，至此，已有73種藥物納入醫(yī)保，涉及31種罕見病。

針對(duì)未納入目錄的罕見病高值藥，地方政府也在積極探索保障機(jī)制。2020年起，全國(guó)多省份出臺(tái)了一系列由政府主導(dǎo)的普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，主打“低保費(fèi)，高保額”，例如，上海市的“滬惠保”，目前包含21種目錄外藥品，涵蓋了4種罕見病，對(duì)部分罕見病既往癥人群的賠付可達(dá)70%；廣州市的“穗歲康”，不限病種、不限既往史，已讓20個(gè)身患脊髓性肌萎縮癥的兒童在當(dāng)?shù)仨樌硎艿奖ｋU(xiǎn)保障。

此外，來(lái)自社會(huì)的多方力量也作出了一系列努力：病友組織、公益基金會(huì)，試圖通過(guò)開展援助項(xiàng)目、減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)；醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)努力通過(guò)援助項(xiàng)目回應(yīng)患者的用藥需求。2018年，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)聯(lián)合多方，發(fā)起民間首個(gè)專注于罕見病患者綜合援助的服務(wù)體系——罕見病醫(yī)療援助工程，為病友提供資金援助、信息服務(wù)、教育就業(yè)支持等，五年來(lái)，通過(guò)騰訊公益等互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)，該項(xiàng)目累計(jì)獲得超過(guò)842萬(wàn)人次愛心網(wǎng)友的捐贈(zèng)，援助善款近3000萬(wàn)元，援助患者近2500人次，服務(wù)病種超過(guò)210種。在2021年中國(guó)罕見病大會(huì)上，中國(guó)罕見病聯(lián)盟和中國(guó)紅十字基金會(huì)共同發(fā)起 “罕見病共助基金”，致力于開展罕見病患者救助、罕見病知識(shí)科普等公益項(xiàng)目，四家愛心企業(yè)共捐贈(zèng)1050萬(wàn)元。

罕見病群體仍需要更多人的關(guān)注和支持，不僅是“罕見病日”那一天，也不僅僅罕見病領(lǐng)域的公益組織“孤軍奮戰(zhàn)”。

去年2月，騰訊公益平臺(tái)發(fā)起主題為“罕見被看見，讓愛不罕見”小紅花日，倡導(dǎo)社會(huì)提升對(duì)罕見病群體關(guān)注，改善社會(huì)對(duì)罕見病群體的偏見和歧視。今年2月，騰訊公益再次發(fā)起主題為“罕見人生，‘藥’有所依”小紅花日，關(guān)注罕見病群體用藥難問(wèn)題，倡導(dǎo)社會(huì)力量共同參與，構(gòu)建罕見病的綜合支付保障體系。近百家公益機(jī)構(gòu)、媒體、愛心企業(yè)、相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜摇⑨t(yī)生、知名演員、歌手等，都成為“公益倡導(dǎo)同行者”。

“病雖罕見，愛不罕至。我們和你們一起努力！”“通過(guò)了解罕見病，我覺得‘他們’也是‘我們’。”數(shù)萬(wàn)愛心網(wǎng)友紛紛留言。

多家罕見病領(lǐng)域的公益機(jī)構(gòu)表示，的確感受到近年來(lái)全社會(huì)對(duì)罕見病群體關(guān)注的提升，今年兩會(huì)上，“罕見病用藥難”再次成為熱議的話題，“讓我們更加看到了希望?！?/p>