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GenSight Biologics今日公布其基因療法Lumevoq（GS010）在萊伯遺傳性視神經病變（LHON）患者的5年追蹤報告。數據分析顯示，患者在接受這一次性的基因療法后，其視力呈現持續(xù)的進步，并與那些未接受治療患者的視力變化趨勢相比，呈現顯著的差異。

LHON是一種罕見的遺傳性疾病，主要由線粒體基因突變引起，會導致不可逆轉的永久性視力喪失。95%的LHON患者攜帶的基因突變出現在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突變是導致大多數LHON病例的原因。

Lumevoq是一種利用腺相關病毒（AAV）2載體遞送正常人類線粒體ND4基因的基因療法，而且AAV2載體攜帶的ND4基因帶有特定線粒體靶向序列（MTS），可以促進蛋白在線粒體中的表達。目前歐洲藥品管理局（EMA）正在審評Lumevoq的上市許可申請（MAA），人用藥品委員會（CHMP）的審評結果預計會在2023年第3季度公布。

這次公布的RESTORE（CLIN06）長期追蹤研究包含了參與RESCUE與REVERSE兩項關鍵臨床3期試驗的患者。共有55位患者完成此追蹤研究。所有由于ND4線粒體基因突變的LHON患者，皆在一只眼睛接受過一次Lumevoq玻璃體內注射治療，而在另一只眼睛接受假性注射。

在第5年對緩解者的分析顯示，大部分的患者的最佳校正視力（BCVA）獲得改善。有71.0%的RESTORE參與者在第5年，與視力最底點（nadir）相較，達到具有臨床意義的恢復。在5年的追蹤期當中，此療法亦顯示與之前一致的良好耐受性，在以Lumevoq治療的眼睛當中沒有出現嚴重不良反應，沒有因為眼睛相關事件造成病患退出研究，亦沒有出現系統(tǒng)性的嚴重不良反應。

“目前的數據顯示Lumevoq具有持續(xù)性的療效以及良好的安全性。這與許多臨床專家所認為基因療法的效果并不會在注射后逐漸消失一致，”GenSight的首席醫(yī)學官Magali Taiel博士說道，“我們對可以為病患帶來更多益處有了更多的信心，GenSight團隊會全力將我們的療法以最快、最安全的方式帶給患者?！?/p>