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將干細胞移植到患者體內，修復或替代受損細胞或組織，從而達到治療目的，這項前沿技術正在臨床上不斷地探索、更新。9月8日，北京干細胞與再生醫(yī)學研究院(以下簡稱“干細胞研究院”)執(zhí)行院長胡寶洋研究員告訴記者，目前干細胞研究院支撐了14項干細胞臨床研究和注冊臨床試驗，適應癥包括帕金森病、干性年齡相關性黃斑變性等。干細胞研究院是近年來北京市先后設立的若干新型研發(fā)機構之一。作為科技創(chuàng)新中心，北京市積極圍繞完善科研體制機制、激發(fā)人員創(chuàng)新活力、下放科研自主權，出臺了《北京市支持建設世界一流新型研發(fā)機構實施辦法(試行)》，這些新型研發(fā)機構在原始創(chuàng)新和突破關鍵核心技術、引進和培養(yǎng)高水平人才方面取得了明顯進展和成效。

支撐14項干細胞臨床研究、注冊臨床試驗

帕金森治療、干性年齡相關性黃斑變性治療、半月板損傷治療……干細胞作為新的治療手段在臨床研究中不斷地探索、不斷地更新。作為“國家隊”，干細胞研究院是由北京市人民政府和中國科學院共建的新型研發(fā)機構。

(資料圖片)

截至2022年7月1日，依托中國科學院干細胞與再生醫(yī)學創(chuàng)新院前期研究進展，基于人胚干細胞研發(fā)出M細胞、視網膜色素上皮細胞、神經前體細胞等多種細胞產品，干細胞研究院支撐了14項干細胞臨床研究和注冊臨床試驗，適應癥包括帕金森病、干性年齡相關性黃斑變性、半月板損傷、中重度宮腔粘連、原發(fā)性卵巢功能不全、新型冠狀病毒肺炎致呼吸窘迫綜合征和肺纖維化等，在國際上有重要影響。

據(jù)了解，干細胞是一類可以自我更新、具有多向分化潛能的細胞，能產生構成機體的各種細胞類型。根據(jù)細胞來源不同，干細胞可以分為胚干細胞、誘導多能干細胞和成體干細胞。其中，胚干細胞是源自早期胚胎中內細胞團的初始未分化細胞，可在體外“無限制地”自我更新，并且具有向三胚層細胞分化潛能的干細胞。誘導多能干細胞是通過細胞重編程技術人工誘導獲得的，具有類似于胚胎干細胞特性的干細胞。成體干細胞是位于各種組織中末分化的干細胞。

從一個種子細胞，變成億萬個功能細胞。干細胞治療是將干細胞移植到患者體內，修復或替代受損細胞或組織，從而達到治療目的的一種方式。

干細胞在幾類疾病的治療上具有優(yōu)勢，比如由于年齡原因導致的退行性疾病。以帕金森病為例，利用人胚干細胞可以在體外定向誘導為神經干細胞，最終獲得高純度的多巴胺能神經前體細胞。這些細胞被移植到帕金森動物模型中，會在體內進一步分化、成熟，替代體內缺失的多巴胺能神經前體細胞，在移植部位產生多巴胺，減緩帕金森癥狀。在動物模型上充分驗證其安全性和有效性后，啟動了相應臨床研究。

胡寶洋介紹稱，面向人民生命健康，干細胞研究院通過原創(chuàng)產出，在干細胞治療、基因治療、免疫細胞治療方面擁有最底層的一些技術開發(fā)，包括基因編輯、染色體融合等合成生物學里的一些重要技術，在這些技術轉化過程中，干細胞研究院也取得了不少進展。

攻關類腦與腦機接口、共性技術平臺

人類包括語言、思想等在內的活動源于大腦。用北京腦科學與類腦研究中心(以下簡稱“腦中心”)高級研究員趙瑚的話來說，“無論生命科學多么發(fā)達，在所有的身體器官里，大腦實際上是我們最不了解的一個器官”。

腦中心正在做的工作就是攀這座“高山”。2018年3月，由北京市政府聯(lián)合中國科學院、北京大學、清華大學、中國醫(yī)學科學院等單位共同建設的新型研發(fā)機構——腦中心正式掛牌，首都醫(yī)科大學校長、北京大學終身講席教授饒毅和北京生命科學研究所資深研究員、清華大學教授羅敏敏擔任中心聯(lián)合主任。腦中心重點圍繞認腦認知基本原理解析、認知障礙相關重大疾病、類腦與腦機接口、共性技術平臺和資源庫建設開展攻關。

“大腦的功能取決于非常復雜的神經網，一個神經元會發(fā)出很細很細的軸突。每一個神經元就像一個cpu的計算單位，它發(fā)出一個電線，一個電纜與其他cpu形成非常復雜的聯(lián)系結構。要研究機制，研究學習技藝的根本就是要先知道這些神經元互相是怎么連接的，這就是連接圖譜所干的事情?！壁w瑚說道。

在科研方面，腦中心已經取得了多項研究成果。其中，柳昀哲實驗室在《自然評論.神經科學》(Nature Reviews Neuroscience)上發(fā)表長篇綜述“Decoding cognition from spontaneous neural activity”，系統(tǒng)整合近年來課題組在神經活動解碼方面的突出貢獻，并提出表征富集理論(representation-rich)。該理論基于大腦神經信號對于刺激的表征在任務誘發(fā)和自發(fā)活動下相似的假設，將任務誘發(fā)時的神經信號作為特征，解碼自發(fā)神經活動背后的功能意義?；诒碚鞲患碚?，一般采用高時間采樣率的腦電信號與腦磁圖信號采集神經表征信息作為任務誘發(fā)的神經活動，并采用多導的數(shù)據(jù)作為特征訓練分類器，以便在自發(fā)神經信號中進行解碼。未來采用表征富集理論，對睡眠和靜息態(tài)的自發(fā)神經活動進行解碼，將為進一步理解疾病、發(fā)育及教育提供有力支持。記者姚倩