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(資料圖片)

RNA編輯正在成為新藥開發(fā)領域的一種新興模式。去年，致力于開發(fā)RNA編輯技術平臺的Shape Therapeutics公司與羅氏達成可超過30億美元的研發(fā)合作。該公司志在利用RNA編輯，開發(fā)潛在“一次性治愈”阿爾茨海默病、帕金森病等疾病的療法。RNA編輯利用人體細胞內的已經存在的RNA特異性腺苷脫氨酶（ADAR），可對特定的mRNA序列進行修改。與已經獲得臨床驗證的基因編輯療法相比，這種編輯不會永久改變DNA序列，因此可能具有更高的安全性。

今日，麻省理工學院（MIT）和Broad研究所的科學家開發(fā)了RNA編輯技術的新應用。他們聯(lián)合開發(fā)了稱為可編程ADAR傳感器（RADARS）的系統(tǒng)，這一系統(tǒng)可以識別活細胞中特定的RNA序列，并且觸發(fā)全新蛋白的表達。它可以用于發(fā)現(xiàn)包括癌細胞在內的特定細胞類型，并且對它們進行標記，甚至精準表達可以殺死癌細胞的蛋白療法。

這項研究來自MIT的Jonathan Gootenberg和Omar Abudayyeh博士的實驗室和Broad研究所Fei Chen博士的實驗室組成的聯(lián)合團隊。三位均是生物醫(yī)藥領域的新秀。Jonathan Gootenberg和Omar Abudayyeh博士曾師從CRISPR基因編輯先驅張鋒博士，是利用CRISPR基因編輯技術開發(fā)分子診斷的Sherlock Biosciences公司的聯(lián)合創(chuàng)始人。Fei Chen博士是Broad研究所的核心研究員之一，曾登上2018年福布斯醫(yī)療健康“30 under 30”榜單。

科學家們聯(lián)合開發(fā)的RADARS技術平臺包含兩個部分：第一個部分是能夠與靶點RNA序列結合的指導RNA（gRNA），這是RADARS想要在細胞中發(fā)現(xiàn)的RNA序列；第二個部分編碼載荷蛋白，它可以是一個熒光蛋白，也可以是能夠殺死細胞的酶。研究人員在gRNA序列中引入了一個終止密碼子，所以在gRNA序列沒有與靶點RNA結合時，并不會引起載荷蛋白的表達。

而當gRNA序列與靶點RNA序列結合后，終止密碼子中的腺嘌呤（A）與靶點序列中的胞嘧啶（C）形成了一個錯配的堿基對。這個錯配的堿基對會吸引細胞中的ADARs對它進行編輯，而編輯的結果導致終止密碼子失效，從而啟動了載荷蛋白的表達。這意味著，RADARS系統(tǒng)可以成為感知活細胞中特定RNA序列的傳感器，并且在發(fā)現(xiàn)這些RNA后啟動后續(xù)的蛋白表達。

▲RADARS系統(tǒng)的作用機制（圖片來源：參考資料[4]）

在這項研究中，科學家們利用RADARS技術，可以識別不同的細胞類型，將腎臟細胞、子宮細胞和肝細胞區(qū)分開來，追蹤特定基因的表達水平，如果利用RADARS表達能夠殺死細胞的caspase酶，則能夠精準地殺死表達特定RNA的細胞。

研究人員表示，由于RADARS的設計是模塊化的，通過修改gRNA和編碼載荷蛋白的RNA的序列，科學家們可以對RADARS進行重編程，靶向不同的細胞類型，或者生成不同的的蛋白?！拔覀冇X得這是控制基因表達的一種非常有趣的模式?！边@一研究的資深作者之一Fei Chen博士說，“我們甚至無法預測哪種應用最好?！?/p>

研究人員表示，未來這一技術可能用于調節(jié)免疫細胞的狀態(tài)、跟蹤神經元接受刺激后的反應活性，或者將mRNA療法遞送到特定組織中。