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【資料圖】

今日，美國FDA宣布批準CSL Behring公司的基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。同一則新聞稿指出，這是FDA批準的首款治療血友病B成人患者的基因療法！

血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生預防性輸注凝血因子IX，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。

今日獲批的Hemgenix使用AAV5載體遞送表達凝血因子IX Padua變體的轉(zhuǎn)基因，這種變體比普通凝血因子IX的活性要強5-8倍，可以在更低的表達水平完成正常凝血功能。FDA的新聞稿指出，該療法可將基因遞送到肝臟，而新合成的凝血因子IX可以促進凝血，減少出血事件的發(fā)生。先前，該療法已被美國FDA授予突破性療法認定、孤兒藥資格以及優(yōu)先審評資格。

此次獲批是基于兩項臨床試驗的結(jié)果。這些試驗招募了57名患有重度或中重度血友病B的患者，一項試驗表明該療法能顯著提升患者體內(nèi)的凝血因子IX水平，且減少凝血因子IX的預防性治療。另一項研究則表明該療法能減少54%的年出血率。

值得一提的是，先前的臨床試驗還首次評估了患者自身免疫系統(tǒng)對基因療法的影響——結(jié)果顯示，在AAV中和抗體滴度高達678.2的患者中未發(fā)現(xiàn)療法活性的證據(jù)。

該基因療法最常見的不良反應(yīng)是肝酶水平上升、頭疼、輕度輸血相關(guān)反應(yīng)以及類似流感的癥狀。FDA同樣指出，醫(yī)生們需要檢測患者血液中的不良反應(yīng)。

“今日的批準為患有血友病B的患者們提供了全新的治療方案，也代表了開發(fā)創(chuàng)新療法上的重要進步?！盕DA生物制品評估和研究中心的Peter Marks博士說道。