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肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種目前無(wú)法治愈的神經(jīng)退行性疾病，患者確診后2-5年內(nèi)會(huì)出現(xiàn)完全癱瘓和死亡。據(jù)統(tǒng)計(jì)，每年僅在美國(guó)就有超過(guò)5000名患者被診斷出患有ALS。到2040年，美國(guó)和歐盟的ALS患者人數(shù)預(yù)計(jì)將增長(zhǎng)24%。

日前，NeuroSense Therapeutics公司發(fā)布了其與麻省總醫(yī)院（MGH）合作進(jìn)行的ALS生物標(biāo)志物研究第三階段試驗(yàn)的結(jié)果，該研究旨在評(píng)估公司旗下用于治療ALS的主打藥物PrimeC。PrimeC是由兩種美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)的藥物環(huán)丙沙星和塞來(lái)昔布構(gòu)成的創(chuàng)新組合配方，通過(guò)調(diào)節(jié)microRNA合成、減少神經(jīng)炎癥和調(diào)節(jié)鐵積累來(lái)治療ALS。在基于ALS斑馬魚模型的臨床前研究中PrimeC展示了顯著療效：使用PrimeC可以顯著改善ALS斑馬魚模型的運(yùn)動(dòng)能力，并恢復(fù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、神經(jīng)肌肉接頭結(jié)構(gòu)和小膠質(zhì)細(xì)胞的形態(tài)。

(相關(guān)資料圖)

值得一提的是，這一老藥新用的策略近日已經(jīng)催生了一款獲批ALS療法。Amylyx Pharmaceuticals公司的Albrioza（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方）獲得加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)有條件上市。

ALS生物標(biāo)志物研究概述

最初階段的ALS生物標(biāo)志物研究（第一階段）目的是明確在ALS患者中觀察到的基線特征。該研究通過(guò)分析比較從健康人群和ALS患者獲得的血液樣本，鑒定出了可表征PrimeC作用機(jī)制的新型ALS生物標(biāo)志物。研究者發(fā)現(xiàn)TDP-43的積累和前列腺素2（prostagladin2）相關(guān)的神經(jīng)炎癥都是ALS的疾病修飾靶點(diǎn)（disease-modifying targets），此外還包括miRNA失調(diào)、鐵積累、溶酶體功能障礙和自噬受損等特征。

ALS生物標(biāo)志物研究第二階段的研究重點(diǎn)關(guān)注PrimeC的治療效果。在NeuroSense公司開展的2a期研究中，研究者分析了受試者的血液樣本以確定PrimeC對(duì)第一階段研究中所確定的生物標(biāo)志物的縱向影響。在接受PrimeC治療12個(gè)月后，研究者在受試者中觀察到關(guān)鍵性ALS相關(guān)生物標(biāo)志物的顯著變化，并且該變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。此外，該研究進(jìn)一步確定了受試者臨床結(jié)局與這些生物標(biāo)志物的調(diào)控之間存在相關(guān)性。

在生物標(biāo)志物第三階段研究中，研究者進(jìn)行了疾病自然史研究并分析了接受標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療的ALS患者的血液樣本。初步結(jié)果表明，與疾病相關(guān)的生物標(biāo)志物水平在ALS患者中保持穩(wěn)定不變，與之形成鮮明對(duì)比的是，當(dāng)PrimeC與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療聯(lián)合使用時(shí)，這些生物標(biāo)志物水平顯著降低，且該變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。第三階段研究的結(jié)果進(jìn)一步確證了PrimeC的作用機(jī)制，并加深了研究者對(duì)ALS相關(guān)生物標(biāo)志物及其與ALS癥狀進(jìn)展的相關(guān)性的了解。

NeuroSense公司的首席執(zhí)行官Alon Ben-Noon先生表示：“這些結(jié)果非常令人鼓舞，尤其是它們驗(yàn)證了公司所制定的臨床策略。生物標(biāo)志物研究以及我們從2b期研究中收集的數(shù)據(jù)，將為未來(lái)優(yōu)化PrimeC的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)提供信息”。

[1] NeuroSense Therapeutics Reports Positive Results from Stage III ALS Biomarker Study, Retrieved June 29, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/neurosense-therapeutics-reports-positive-results-from-stage-iii-als-biomarker-study-301575706.html

[2] NeuroSense Therapeutics Reports Positive Results from Stage III ALS Biomarker Study. Retrieved June 28, 2022, from https://www.biospace.com/article/releases/neurosense-therapeutics-reports-positive-results-from-stage-iii-als-biomarker-study/

[3] PrimeC . Retrieved June 28, 2022, from http://www.neurosense-tx.com/primec/

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