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【資料圖】

今日，再生元（Regeneron）公司宣布，該公司開(kāi)發(fā)的“first-in-class”降脂療法Evkeeza（evinacumab）已獲FDA批準(zhǔn)，用于和其它降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療法聯(lián)用，治療5-11歲以上純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者。新聞稿指出，Evkeeza是FDA批準(zhǔn)用以控制年僅5歲HoFH患者LDL-C水平的第一款血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）抑制劑。

冠心病是全球范圍內(nèi)導(dǎo)致死亡的首要原因之一，而血液中的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平過(guò)高，是導(dǎo)致動(dòng)脈粥樣硬化和心臟病發(fā)作的重要風(fēng)險(xiǎn)因素。HoFH是一種罕見(jiàn)的遺傳病。患者低密度脂蛋白受體功能喪失，導(dǎo)致LDL-C水平嚴(yán)重升高。這些患者在年齡較小時(shí)動(dòng)脈粥樣硬化性疾病和心血管事件風(fēng)險(xiǎn)就很高，如果不加干預(yù)，他們通常在20歲左右就會(huì)出現(xiàn)動(dòng)脈粥樣硬化。

ANGPTL3是降脂療法開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的新興靶點(diǎn)。它是肝臟分泌的一種蛋白，在調(diào)節(jié)甘油三酯和膽固醇水平上具有關(guān)鍵性作用。人類遺傳學(xué)研究已經(jīng)表明，由于基因突變導(dǎo)致ANGPTL3功能喪失的個(gè)體，心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)可以降低約40%。Evkeeza旨在通過(guò)與ANGPTL3結(jié)合并阻斷其功能，降低LDL-C和包括甘油三酯在內(nèi)的其它脂類水平。

這次的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)關(guān)鍵兒童3期試驗(yàn)結(jié)果，試驗(yàn)主要終點(diǎn)是在24周時(shí)，患者的LDL-C水平變化。試驗(yàn)次要終點(diǎn)包括Evkeeza對(duì)其他血脂參數(shù)（即，載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白a和總膽固醇）的影響、不同突變狀態(tài)的療效、安全性和耐受性等。

盡管接受了其他降脂治療，參與試驗(yàn)的兒童患者平均LDL-C水平為264 mg/dL，這是HoFH兒童患者目標(biāo)（<110 mg/dL）的2倍以上。分析顯示，試驗(yàn)達(dá)成主要終點(diǎn)，在添加Evkeeza作為其他降脂療法的輔助治療后，兒童患者在第24周時(shí)的LDL-C水平與基線相較平均降低48%。在其他關(guān)鍵次要終點(diǎn)中也觀察到顯著改善情形，包括載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇和總膽固醇水平的降低。

在這些患者（n=20）中觀察到的Evkeeza安全性特征與在成人和12歲及以上兒童患者中觀察到的安全性特征一致，額外的不良反應(yīng)為疲乏。3例（15%）患者報(bào)告了疲乏。

“自從其首次獲批以來(lái)，Evkeeza已成為12歲以上HoFH患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。我們很高興看到現(xiàn)在年僅5歲的患者也能從此療法當(dāng)中獲益?！痹偕目偛眉媸紫茖W(xué)官George D. Yancopoulos博士說(shuō)道。