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(資料圖片)

今日，Epic Bio公司宣布完成5500萬美元的A輪融資。這家公司由師從CRISPR先驅(qū)Jennifer Doudna教授的著名生物工程學(xué)家Stanley Qi博士創(chuàng)建，致力基于袖珍Cas蛋白，開發(fā)體內(nèi)調(diào)控基因表達的療法。

Epic Bio公司的技術(shù)平臺稱為基因表達調(diào)節(jié)系統(tǒng)（Gene Expression Modulation System，GEMS）。它能夠精準(zhǔn)調(diào)節(jié)基因的表達水平。新聞稿指出，這一系統(tǒng)包含目前最大型的調(diào)節(jié)子文庫，以及先進功能性基因組學(xué)和計算基因組學(xué)能力，可以迅速設(shè)計具有高度靶點基因特異性的指導(dǎo)RNA（gRNA）。

Epic Bio公司同時從斯坦福大學(xué)獲得了在人類中使用袖珍DNA結(jié)合蛋白CasMINI的獨家權(quán)益。CasMINI是Qi博士實驗室開發(fā)的Cas蛋白，它的大小只有常見Cas9和Cas12a的不到一半，是世界上最小的Cas蛋白之一。CasMINI個頭小的優(yōu)勢在于能夠使用單個腺相關(guān)病毒（AAV）載體就能夠裝載Epic Bio公司開發(fā)的多種在研療法，用于靶向廣泛人體器官。

本輪融資獲得的資金將用于支持該公司的臨床前研發(fā)項目，針對5種目前未得到有效解決的適應(yīng)癥：面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）、雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）、α-1 抗胰蛋白酶缺乏癥（A1AD）、色素性視網(wǎng)膜炎4（RP4）和色素性視網(wǎng)膜炎11（RP11）。

▲Epic Bio公司的研發(fā)管線（圖片來源：Epic Bio公司官網(wǎng)）

“Epic Bio公司的愿景是創(chuàng)建一種新的基因藥物類型，治療目前沒有有效療法的疾病。我們獨特的平臺能夠使用已經(jīng)獲得臨床驗證的AAV載體遞送袖珍基因調(diào)節(jié)系統(tǒng)?！盓pic Bio公司首席執(zhí)行官Amber Salzman博士說，“我們針對FSHD的在研療法有望明年進入臨床開發(fā)階段。我們對表觀遺傳工程學(xué)變革多種嚴重疾病標(biāo)準(zhǔn)治療的潛力感到非常興奮?！?/p>