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可精準(zhǔn)插入大段DNA,新一代基因編輯技術(shù)問(wèn)世
發(fā)布時(shí)間:2023-03-21 07:59:37 文章來(lái)源:藥明康德官微
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近日,Seamless Therapeutics公司宣布獲得了1250萬(wàn)美元的種子輪融資。這筆資金將用于進(jìn)一步推進(jìn)該公司專(zhuān)有的基于設(shè)計(jì)重組酶(designer recombinases)的新型基因編輯平臺(tái),以構(gòu)建準(zhǔn)備進(jìn)入首次人體試驗(yàn)的候選藥物管線,并擴(kuò)大公司在歐盟和美國(guó)的業(yè)務(wù)。

Seamless Therapeutics是一家旨在通過(guò)一種開(kāi)創(chuàng)性的方法改變基因編輯的范式,并以安全和精確的方式恢復(fù)病情嚴(yán)重患者的健康的公司。該公司的成立是基于兩位重編程重組酶先驅(qū)——Technische Universit t Dresden大學(xué)癌癥中心醫(yī)學(xué)院研究院長(zhǎng)兼醫(yī)學(xué)系統(tǒng)生物學(xué)負(fù)責(zé)人Frank Buchholz教授和Seamless Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Felix Lansing博士的突破性發(fā)現(xiàn),F(xiàn)elix Lansing博士將負(fù)責(zé)公司專(zhuān)有技術(shù)的繼續(xù)開(kāi)發(fā)。

重組酶是一類(lèi)在科學(xué)研究中被廣泛使用了幾十年的酶,用于精確修改模式生物的基因組。但由于其作用于新的目標(biāo)位點(diǎn)的可編程性有限,直到現(xiàn)在還不能用于治療疾病。目前,Seamless Therapeutics的平臺(tái)已經(jīng)解鎖了重組酶的重編程技術(shù),能夠成功針對(duì)任何給定的目標(biāo)序列制作出位點(diǎn)特異性的重組酶,并做出一系列特異性改變,從小DNA片段到大DNA片段都能進(jìn)行倒置、切除、替換和插入的操作。通過(guò)這種技術(shù),Seamless公司有望開(kāi)發(fā)一系列疾病修飾候選產(chǎn)品,跨越廣泛的適應(yīng)癥,以擴(kuò)大基因編輯的治療潛力。

Felix Lansing博士在接受行業(yè)媒體Endpoints News的采訪時(shí)表示:“隨著技術(shù)的進(jìn)步和對(duì)技術(shù)的理解,我們現(xiàn)在只需要幾個(gè)月的時(shí)間就能制造一種新的酶。我們一直致力于加快新的重組酶的生產(chǎn)過(guò)程,因?yàn)檫@將從更廣泛的角度真正解鎖它的應(yīng)用,我們也想測(cè)試它的更多用途?!彼a(bǔ)充道,Seamless公司目前尚處于早期階段,將首先在體外研究中尋找潛在的體內(nèi)治療遞送技術(shù)。

此次種子輪融資由Wellington Partners和Forbion共同領(lǐng)投,包括BMBF GO-Bio 380萬(wàn)歐元的非稀釋性融資。BMBF GO-Bio是一項(xiàng)德國(guó)政府計(jì)劃,旨在支持生命科學(xué)領(lǐng)域最具創(chuàng)新性的初創(chuàng)公司。來(lái)自Wellington公司和Forbion公司的代表都將加入公司新成立的董事會(huì)。

Seamless Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Anne-K. Heninger博士說(shuō)道:“我們的目標(biāo)是應(yīng)用我們對(duì)重組酶的深入理解,利用它們固有的益處來(lái)修復(fù)引起疾病的遺傳改變。我們相信我們的開(kāi)創(chuàng)性技術(shù)將使我們能夠打破現(xiàn)有基因編輯方法中存在的界限?!?/p>

Seamless Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Felix Lansing博士評(píng)論道:“我們的模塊化平臺(tái)已經(jīng)能成功地針對(duì)任何給定的目標(biāo)序列重編程位點(diǎn)特異性的重組酶,有效地打破了利用這一潛在‘best-in-class’的基因編輯系統(tǒng)治療人類(lèi)疾病的現(xiàn)有障礙?!?/p>

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